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为什么免疫治疗是这类恶性脑瘤的更优选择?——专访小儿肿瘤学家Karin Straathof

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】发布时间:2020-01-07 10:21 来源:未知打印

编译 / Dr Hopenoah
审核:英国大奥蒙德街儿童医院

 

每年,英国约有30名儿童被诊断为 “弥漫内生型桥脑胶质瘤(DIPG)”。DIPG是一种罕见、致命的儿童脑瘤,诊断为这种疾病的患儿平均总生存期约为9个月,1年和2年生存率分别约为30%和<10%5年生存率<1%[1]因此,我们迫切需要为这类患儿提供新的治疗方法。

 

 

相比放化疗,为什么免疫治疗是弥漫内生型桥脑胶质瘤等脑瘤治疗的更优选择呢?本次,我们采访了屡获殊荣的Karin Straathof医生

 

 

 

Q

1

 
恭喜您荣获由“斯巴克斯(Sparks,英国一所专门为儿科医疗筹资的慈善机构)”资助的“西蒙.纽维尔医生(Dr Simon Newell)年度早期职业研究员奖”。

 

 Karin Straathof医生 我感到非常荣幸和幸运!荣获此奖项不仅意味着我的工作得到了认可,而且对于一直与我合作、教导我的人来说也很重要。因为这是团队共同努力的结果。

 

 

图 | GOSH官网

 

 

 

 

Q

2

 

该奖项与“皇家儿科学会和儿童健康学院”合作,一致认可您的免疫治疗研究可能产生的潜在影响。那么,什么是免疫治疗,它又是如何帮助癌症患儿的呢?

 

 Karin Straathof医生 我们的免疫系统自然地识别“外来”细胞,将它们捕杀并消灭。但由于癌症会影响我们自身的细胞,因此免疫系统通常认为这些细胞是“友好的”,因此不会攻击它们。我试图通过重新为免疫细胞进行重新编程来识别和破坏肿瘤细胞,同时让我们身体的其他健康细胞不受伤害。这就是免疫治疗,人为地增强或抑制机体的免疫功能以达到治疗疾病目的的治疗方法

 

我们正在研究一种叫做T细胞的免疫细胞。我们想对这些细胞进行修改,使它们在表面产生特殊的分子。这些分子识别癌细胞的特定部分,向T细胞发出信号,指示它们应该将癌细胞捕获并消灭它们。这些分子被称为嵌合抗原受体(CARs),因此免疫治疗方法被称为CAR-T细胞治疗。

 

CAR-T细胞治疗在血液系统肿瘤等恶性肿瘤的治疗中取得了显著的成果,我的研究探索是将免疫治疗作为新治疗方法,应用在患有大脑和神经系统肿瘤的儿童身上。由于化疗药物通常很难到达位于大脑中的肿瘤,而免疫细胞很容易进入大脑,所以我们认为免疫治疗非常适合脑瘤。

 

免疫治疗之所以成为脑肿瘤和其它肿瘤更优选择的另外一个原因是它不会伤害儿童的健康组织。我们希望治愈患儿的同时不引起其他长期副作用,而免疫治疗就有可能做到这一点。现阶段,对于很多肿瘤患儿来说还不能进行免疫治疗,因为我们需要更多的研究。

“我认为免疫治疗将对肿瘤的治疗产生重大影响,尤其是儿童肿瘤,因为许多传统的治疗会产生不良副作用。”

 

例如,放疗和化疗有时会产生副作用,如心脏,肾脏,肺和甲状腺受损,以及大脑发育受损和发育不育。我认为免疫治疗很有可能解决传统肿瘤治疗中的这些缺陷。

 

 

图 | GOSH官网

 

 

 

 

Q

3

 

您是如何对免疫治疗产生兴趣的?

 

 Karin Straathof医生 我一直对临床工作与研究的结合感兴趣。在医学院期间,我修了综合学位,学习了临床医学和生物医学科学,重点是学习细胞、器官和系统如何在人体中发挥作用。

 

肿瘤的治疗是一个漫长的过程,我想专注于儿童肿瘤学,这样你就会真正了解儿童及其家人。我喜欢当临床医生,但如果你所能提供的治疗方法仍然对你的某些患者无效,这种情况会让人难以接受。而另一方面,我也在不断研发更新、更好的治疗方法来改善这些患者治疗的效果,因此,可以在临床和研究之间达到一种很好的平衡。

 

 

 

Q

4

 

您近日获得到了“GOSH 慈善” 和 “斯巴克斯(Sparks)”国家研究基金的补助金。可以向我们介绍一下您的研究项目吗?

 

 Karin Straathof医生 该资助金正在被用于CAR-T细胞治疗患有罕见的脑肿瘤——弥漫内生型桥脑胶质瘤(DIPG)的儿童的研究项目。DIPG是一种生长在重要脑组织周围的肿瘤,因此无法治疗。虽然手术通常是癌症治疗的重要步骤,但仍然有更好的选择。目前,尽管针对DIPG患儿更好的治疗方法进行了大量研究,但诊断后的平均生存期仅为9-15个月。

 

我们认为将CAR T-细胞治疗应用于DIPG治疗很有潜力,但我们先需要找到仅出现在DIPG细胞上的独特标记。然后我们可以对T-细胞进行编程以识别这种标记,这样它们只会破坏癌细胞而不会伤害任何健康组织。

 

为此,我们需要研究DIPG的遗传密码,并将其与健康的脑组织进行比较,以找到独特的标记。

 

我们都是使用捐赠给医院进行研究的样本。如果没有这一研究步骤,我们就无法将T细胞安全地导向肿瘤。在拓展为正式治疗之前,我们必须这样做。

 

 

 

Q

5

 

采访的结尾,请Karin Straathof医生谈谈补助金对于研究的意义?

 

 Karin Straathof医生 补助金太重要了!因为它可以帮助你构建一组可靠的数据,以证明你的想法是有效且值得深入研究的。只有证明了有效性,你才可以申请其他更大的拨款并进入临床试验。每一步都让我们更接近潜在的新治疗方法,并将这些突破性治疗方法带给需要的孩子们。

 

 

参考来源:
[1]http://www.expertreviews.com/doi/abs/10.1586/14737140.7.5.663
[2]https://www.gosh.com.kw/news-articles/interview-karin-straathof-paediatric-oncologist-and-wellcometrustclinician
 

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